基因治疗

使用病毒作为细胞和基因治疗载体非常复杂，在这个快速发展的领域，没有任何行动手册可帮助您开发方法并安全地扩大产品和工艺的规模。  

您是否认识到这些挑战？

• 建立符合目的的分析工具集，以识别和验证复杂蛋白质的关键质量属性
• 确定并实施适当的方法，以生成所需的数据来确保病毒载体的安全性、效力和纯度
• 及时了解最新技术和方法，同时快速调整现有工具和工艺的用途 
• 遵守因国家/地区而异且不断发展的监管准则
• 确定效率、人员和资源的最佳组合来开发创新产品和工艺 
• 应对与复杂任务相关的障碍，如衣壳设计、质量控制和工艺优化 
• 成功地将新发现转移到扩大规模和制造领域

Malvern Panalytical 提供的不只是世界领先的仪器。 

开发病毒载体需要符合目的的工具以及应用这些工具生成所需数据的专业知识。我们的应用科学家多年来一直支持客户开发基因治疗产品，累积了丰富的经验和知识，可以帮助您从分析工具箱中获得突破性的见解。

与我们携手应对您的基因治疗挑战： 

• 利用符合目的的分析仪器，识别多个关键质量属性，并提供高效且合规的方法
• 通过跨多个载体的正交分析方法，探索各种工具来表征病毒滴度、空/满比率、聚合内容和批次间一致性
• 通过为您的团队提供培训和支持，快速实现您在分析技术方面的投资的全部价值
• 我们的科学家在基因治疗应用中使用先进仪器方面拥有无与伦比的经验，可随时成为您的团队的左膀右臂
• 我们提供方法开发服务来应对您的特定挑战
• 我们帮助您开发可靠、可重复的技术，以提高工作流程的效率 

我们随时可以将分析仪器与多年经验相结合，在您需要的任何时间、任何地点提供灵活的支持，推动未来的治疗。

无论您面临何种表征挑战，我们都有可能与您这样的团队合作，帮助他们实施所需的技术和方法，以更快地生产安全有效的药品。 

要了解我们的专家团队如何加速您的下一款产品的开发并加快您的上市步伐，请立即与我们联系。  

从衣壳设计到下游工艺条件的优化，再到药物活性成分与药物产品的配方和稳定性测试以及扩展表征，诸如动态光散射 (DLS)、电泳光散射 (ELS)、多角度动态光散射 (MADLS)、尺寸排阻色谱与多角度光散射联用 (SEC-MAS)、纳米颗粒跟踪分析技术 (NTA)、格栅耦合干涉测量 (GCI)、等温滴定量热法 (ITC) 和差示扫描量热法 (DSC) 等技术均用于向科学家们提供有关病毒载体的关键分析和质量属性的信息，从而能够表征、比较和优化：

• 衣壳粒度（DLS、SEC、NTA）
• 衣壳效价或颗粒计数（MADLS、SEC、NTA）
• 含病毒颗粒的基因组百分比/全面分析百分比 (SEC) 
• 聚集体形成（DLS、MADLS、SEC、NTA）
• 断裂 (SEC)
• 热稳定性（DLS、DSC）
• 高阶结构分析 (DSC)
• 血清型鉴定 (DSC)
• 脱壳和基因组喷射（DLS 和 DSC）
• 与受体结合（ITC 和 GCI）
• 电荷 (ELS)

DLS、MADLS、SEC-MALS、NTA、ITC 和 DSC 是无标记定量分析技术，所需的测定方法开发工作极少，可在所有阶段轻松应用，从而强化基因治疗开发的分析工作流程。

虽然基因治疗的发现过程比常见的传统药物发现过程要短，但产品的高度复杂性带来了更多挑战，必须及早解决这些挑战，才能确保提供安全有效的产品。这些挑战包括：

• 根据最优性质和功能选择病毒衣壳
• 改善和改造原始病毒衣壳的性质和功能的理性蛋白质工程

这两种情况下的解决方案都基于一套全面的物理化学、生物化学和生物数据，这些数据可以说明病毒载体的性能并反馈到选择过程中。 

在这一阶段，使用 DLS、MADLS、ITC 和 DSC 对工程化衣壳和病毒载体进行广泛的生物物理表征，通过衣壳大小和效价、聚集体形成、全面测量百分比、受体结合、热稳定性和脱壳倾向的测量值，为重要质量指标的可靠评估和生物化学测定与生物测定结果的解释提供支持。